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    新聞資訊
    好消息來了!這款備受全球患者期待的干細胞療法最快明年申請生物制劑許可
    更新時間:2018-08-29  瀏覽次數:

    8月23日,被業內寄予厚望的漸凍癥干細胞療法NurOwn III期臨床試驗中期分析成功通過藥物安全監測委員會(DSMB)的審查。審查結果顯示該療法無明顯安全問題,并建議按計劃繼續進行試驗。

    在多國多中心新藥臨床試驗中幾乎都會在試驗開始前規劃并建立DSMB機構,這個機構會定期分析臨床試驗中療效和安全性數據的變化,審查結果決定了試驗能給繼續開展或中止。 

    此次DSMB審查主要針對預先指定的NurOwn治療漸凍癥III期臨床試驗中(NCT03280056)前31名患者治療結果的中期分析。美國頭腦風暴公司相關負責人表示,通過DSMB的安全性審查,代表了這款干細胞療法的重要進展,也意味著NurOwn作為漸凍癥患者的可行治療選擇方案取得了重要進展。



    預計于2019年完成注冊登記

    NurOwn(MSC-NTF細胞)采用自體骨髓來源的間充質干細胞,在體外采用分化培養基誘導定向分化為能分泌神經營養因子(NTF)的MSC-NTF。根據clinicaltrials.gov網站上登記的信息,NurOwn治療漸凍癥的III期臨床試驗預計于2019年7月30日完成。

    目前,頭腦風暴公司正在美國六大頂級醫療中心開展漸凍癥干細胞療法NurOwn的III期臨床試驗,并且得到了加州再生醫學研究蘇的資助。

    這是一項隨機、雙盲、安慰劑對照、多劑量試驗,將招募200名患者按1:1隨機分配至NurOwn治療組或安慰劑組,以ALS功能評分作為主要療效結果指標。

    截止目前,已有82名患者參加了該試驗,其中61名正在接受治療,大部分已經接受了兩次鞘內治療,一些已經完成了所有的三次治療。頭腦風暴公司預期2019年1月總共將有110名志愿者參與該臨床試驗。鑒于當前的發展速度,該團隊預計在2019年中期完成所有的注冊登記。一旦所有臨床試驗評估完成后,他們就能夠向FDA提交生物制劑許可(BLA)申請。

    隨著III期臨床順利進展,若能在預期的時間內完成,那么這款干細胞療法的BLA申請最早有望在明年遞交。

    BLA申請是走向商業化的必要步驟,也就意味著這款療法離上市又近了一大步。據悉, NurOwn治療漸凍癥于2014年就已經獲得了美國FDA快速通道(Fast Track)產品的指定。今年7月底,這款療法獲得了歐洲專利局的專利保護,有效期至2029年,為其在歐洲的商業化打開了更廣的道路。


    NurOwn治療漸凍癥臨床試驗回顧

    2016年,《JAMA Neurol》雜志報道了NurOwn治療漸凍癥的I期和II期臨床試驗結果。I期12例患者接受了肌肉注射或鞘內注射MSC-NTF細胞,II期14例患者接受肌肉注射和鞘內聯合注射MSC-NTF細胞。治療后6個月87%出現應答,25%病情緩解,疾病進展評分如ALS功能評定以及最大肺活量得到改善。這些數據顯示,MSC-NTF細胞肌肉注射和鞘內注射聯合治療漸凍癥是安全的,有望使患者獲益。

    2016年12月19日美國頭腦風暴公司宣布開始Ⅲ期臨床試驗。目前三期臨床試驗正在順利開展中。

     

    這款療法被認為是近期最有望上市的干細胞療法之一!


    展望

    這兩年,干細胞治療的案例報道并不罕見。諸如NurOwn這類進入到臨床試驗后期的療法,帶來的喜訊更加令人興奮,因為它們最有望成為下一個上市的產品。干細胞臨床試驗的每一個成果都在為健康做加法,為疑難病癥做減法。相信在不久的將來,干細胞療法NurOwn會成為廣大漸凍癥患者的“救命療法”。

     

    參考資料:

    [1] BrainStorm Cell Therapeutics Announces Successful Interim Safety Analysis in Phase 3 Trial of NurOwn? Therapy for ALS

    [2] https://clinicaltrials.gov

    —山東源生制藥有限公司—

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