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    干細胞療法里程碑!全球首例胚胎干細胞治療漸凍癥正在進行,患者已成功移植
    更新時間:2018-10-19  瀏覽次數:

    10月8日,以色列生物制藥公司 Kadimastem 宣布,在過去的9月份,他們的胚胎干細胞治療漸凍癥臨床研究項目完成了5例患者的招募,1名漸凍癥患者接受了試驗性胚胎干細胞治療,移植手術已成功完成。

    這是世界第一例接受基于人類胚胎干細胞治療的漸凍癥患者。這名患者的成功移植是這款療法臨床開發的一個重要里程碑。未來,該團隊將招募21名患者以證實這種療法的安全性和有效性,整個項目預計在2020年8月份完成。


    開發“現成的(off-the-shelf)”

    干細胞產品 


    以色列團隊已投資4000萬美元用于這款療法的開發。他們的目標是開發一種“現成的(off-the-shelf)”產品,以滿足全球所有漸凍癥患者的需求。

    事實上,在今年6月6日,《干細胞研究與治療》(Stem Cell Research & Therapy)雜志曾報道了這款干細胞療法——AstroRx,它是由人類胚胎干細胞衍生的星形膠質細胞組成。臨床前試驗表明,鞘內注射健康星形膠質細胞(AstroRx)治療漸凍癥可行且安全,并且具有潛在的療效。目前這款療法已經進入到了1/2a期人體臨床試驗階段。

     


    越來越多的證據表明,中樞神經系統中星形膠質細胞功能障礙在漸凍癥惡化中起作用,可能通過不同的機制促進漸凍癥的進展,如分泌毒性蛋白、分泌炎性因子誘導運動神經細胞死亡等。

    以色列團隊制定了一個方案:利用人類胚胎干細胞誘導生成大量的星形膠質細胞祖細胞(APCs),并將這些細胞冷凍存儲,在需要時再用來生產健康的星形膠質細胞。 

    他們還開發了一種獨特的工藝,可以在工業規模上擴增胚胎干細胞(原材料),并使這些細胞完全分化為大腦支持細胞——星形膠質細胞。


    圖片來自全景網


    前景巨大 或將坐擁數億市場


    隨著臨床試驗的開啟,以色列生物制藥公司 Kadimastem加入了再生醫學領域領先的生物技術團隊,他們預計該產品將擁有數億美元的市場。

    眾所周知,目前美國FDA僅批準了兩種用于治療漸凍癥的藥物——分別為賽諾菲公司的 Rilutek和MT美國制藥公司的Radicava。然而,這些藥物僅能略微緩解疾病的進展,臨床上仍然缺乏行之有效的藥物以達到更好的治療目標。

    近年來,市場上漸漸興起的在研干細胞產品為漸凍癥的治療帶來了新契機。盡管目前還不能確定以色列的這款干細胞療法未來能否擁有數億美元市場,但如果未來獲批上市,它所帶來的價值也將是巨大的,因為干細胞療法具有改變疾病治療格局的潛力。 

    在漸凍癥治療領域,當前市場上寄予厚望的干細胞療法是已經進入臨床III期的美國頭腦風暴公司的NurOwn(MSC-NTF細胞)——采用自體骨髓來源的間充質干細胞,在體外利用分化培養基誘導定向分化為能分泌神經營養因子(NTF)的MSC-NTF細胞,這款療法被很多人認為是下一個上市的干細胞藥物。

    以色列團隊開發的胚胎干細胞療法AstroRx聚焦于星形膠質細胞,是一款與NurOwn不同的療法。不同在研產品的出現,意味著這個市場擁有很大的發展空間。面對市場上開始越來越多樣化的在研產品,人們看到了干細胞治療漸凍癥的更大潛力。

     

    展望


    漸凍癥只是眾多臨床上尚缺乏有效治療方法的疾病之一。對于當前醫學無法滿足的疾病患者,以干細胞為核心的再生醫學或許是救命的稻草。當前,再生醫學是全球關注的焦點,世界各國正在積極努力通過開創性的研究和新技術開發新的再生醫學療法,以滿足全球龐大醫療需求。諸如AstroRx和NurOwn等干細胞療法是漸凍癥治療領域的一個新希望,隨著臨床研究不斷取得進展,相信漸凍癥患者受益的日子將不遙遠。

    參考資料:

    [1] Medical Breakthrough on a Global Scale and Significant Achievement for Kadimastem

    [2] Safety and efficacy of human embryonic stem cell-derived astrocytes following intrathecal transplantation in SOD1G93A and NSG animal models

    [3] A Study to Evaluate Transplantation of Astrocytes Derived From Human Embryonic Stem Cells, in Patients With Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS)

    轉發自干細胞公眾號

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